Lo studio di fase III randomizzato EV-301 presentato al recente congresso ASCO GU 2021 ha chiaramente dimostrato che l’anticorpo coniugato enfortumab-vedotin confrontato con un regime di chemioterapia a scelta dell’investigatore è stato capace di aumentare in maniera statisticamente significativa e clinicamente importante non solo l’OS dei pazienti ma anche la PFS e la percentuale di risposte obiettive.

L'osservazione che circa il 25-30% delle leucemie mieloidi acute di nuova diagnosi sono caratterizzate dalla presenza di mutazioni di FLT3-ITD o FLT3-TKD ha potentemente stimolato la ricerca farmacologica nella direzione dell’identificazione di specifici inibitori che potessero essere impiegati in combinazione alla chemioterapia o come singoli agenti.

Il trattamento del sottotipo HER2-positivo di carcinoma mammario ha visto emergere nuovi farmaci estremamente promettenti, destinati a modificare la prognosi delle pazienti affette dalla patologia. Particolarmente interessanti sono parsi i dati relativi alla combinazione tucatinib/trastuzumab/capecitabina per il trattamento di pazienti con carcinoma HER2-positivo in stadio localmente avanzato o metastatico già trattate con almeno due linee di terapia anti-HER2.

Negli scorsi anni, le due principali caratteristiche biologiche dei carcinomi renali (e di quelli a cellule chiare in particolare), ovvero la dipendenza dall’angiogenesi e l’immunogenicità, sono state sfruttate a finalità terapeutiche. Si è così passati da uno standard di terapia di prima linea rappresentato da una monoterapia con farmaci diretti (principalmente) contro i recettori del vascular endothelial growth factor (VEGF), a combinazioni di immunoterapici, ovvero di un immunoterapico e un antiangiogenico

Gli inibitori delle chinasi ciclina-dipendenti (CDK4/6) di ultima generazione hanno mostrato una notevole efficacia clinica e bassi profili di tossicità in associazione alla terapia ormonale nel trattamento del tumore mammario ER+/HER2-

Nei pazienti con carcinoma prostatico resistente alla castrazione, non metastatico, ma con livelli di PSA in rapido aumento, aggiungere enzalutamide alla terapia di deprivazione androgenica (ADT) permette di prolungare in modo significativo la sopravvivenza globale (OS).

Nello studio REFLECT, lenvatinib, un inibitore multichinasico, si è dimostrato non inferiore a sorafenib in termini di overall survival (OS) e superiore in progression-free survival (PFS) e objective response rate (ORR), con un profilo di tossicità leggermente diverso, ma quantitativamente sovrapponibile.

Arriva l'evidenza della efficacia del parp-inibitore niraparib come agente singolo nella terapia di mantenimento in tutte le pazienti con tumore sieroso ed endometrioide ovarico avanzato, indipendentemente dalla mutazione BRCA

Lo studio randomizzato IMpower133 ha documentato un beneficio in termini di sopravvivenza globale a favore del trattamento combinato con carboplatino, etoposide e atezolizumab, rispetto alla chemioterapia da sola.

CABOSUN include pazienti affetti da RCC avanzato, naïve al trattamento, classificati con rischio prognostico intermediate o poor, randomizzati a trattamento con cabozantinib o con lo standard di cura sunitinib.

Lo sviluppo nel carcinoma squamoso della cute di un anti-PD1: presentazione dei risultati della fase I e II di cemiplimab.

Con lo studio KATHERINE, la terapia neoadiuvante diventa uno strumento per migliorare la prognosi delle pazienti con carcinoma mammario HER2+

Lo studio in aperto di fase III che ha valutato quizartinib vs chemioterapia di salvataggio convenzionale in pazienti con AML recidiva/refrattaria e mutazione FLT3/ITD

Nello studio IMpower150 l’immunoterapia con atezolizumab in associazione a chemioterapia è stata valutata in presenza di bevacizumab dimostrando un beneficio rispetto al sola chemioterapia e bevacizumab

Follow-up a lungo termine di uno studio randomizzato di fase 3 con pembrolizumab versus ipilimumab in pazienti con melanoma metastatico

Lo studio Monaleesa-7 permette di estendere i risultati favorevoli ottenuti con la strategia di integrazione di ormonoterapia e farmaci a bersaglio molecolare

L’associazione alla doxorubicina di un inibitore di PDGR receptor alfa per il trattamento dei sarcomi dei tessuti molli in fase avanzata

Nelle pazienti con malattia resistente al trastuzumab, gli studi EMILIA e TH3RESA dimostrano la superiorità di T-DM1

Il trattamento adiuvante standard per le pazienti operate per carcinoma mammario HER2+ è rappresentato dalla chemioterapia e dal trattamento con trastuzumab per 1 anno. Tale trattamento ha cambiato, migliorandola in maniera significativa, la storia naturale della malattia.

Attualmente i pazienti affetti da NSCLC avanzato e pretrattato trovano l’impiego degli immuno check-point inibitori un valido supporto nel controllo anche a lungo termine della patologia. Atezolizumab confrontato con docetaxel nello studio randomizzato di Fase III, dimostra una superiorità in termini di sopravvivenza globale clinicamente e statisticamente significativa rispetto alla chemioterapia.

I notevoli progressi degli ultimi anni nel trattamento dei pazienti con carcinoma del colon-retto metastatico hanno indubbiamente ampliato le possibilità di disegnare una strategia terapeutica sempre più efficace. Oltre alle innovazioni farmacologiche che si sono succedute nel tempo, abbiamo anche assistito a un notevole avanzamento nella definizione di fattori prognostici e predittivi.

Gli avanzamenti terapeutici nel trattamento di pazienti affetti da carcinoma polmonare non a piccole cellule che presentano traslocazione del gene ALK, prevalentemente pazienti non fumatori e pazienti giovani, sono stati molto evidenti e molto rapidi, e oggi abbiamo diversi farmaci a disposizione: crizotinib, ceritinib e alectinib.

Quando si parla di tumori uroteliari spesso ci si riferisce ai tumori della vescica che ne rappresentano circa il 70%. Da sempre considerata una patologia negletta a causa degli scarsi progressi in ambito terapeutico, negli ultimi 2 anni stiamo osservando dei risultati estremamente interessanti.

Per le pazienti con carcinoma mammario HER2-/HR+ si stanno affiancando nuove strategie terapeutiche alle vecchie opzioni (chemioterapia e ormonoterapia da sola).