Nell’ottica di poter fornire una valutazione accurata dal punto di vista metodologico e clinico si è voluto rivisitare lo studio ADMIRAL alla luce dei risultati a lungo termine (oltre 3 anni di follow-up), valutandolo anche nell’ottica dell’attuale scenario terapeutico. Lo studio, di fase III, ha confrontato gilteritinib, come singolo agente, verso chemioterapia convenzionale o a bassa intensità, nella leucemia mieloide acuta FLT3-mutata recidivata/refrattaria.

Gli anticorpi coniugati rappresentano una nuova importante arma per il trattamento dei tumori. Trastuzumab-deruxtecan ha già dimostrato un'elevata efficacia nelle pazienti con carcinoma mammario HER2-positivo. Lo studio DESTINY-Breast04 dimostra l'efficacia di questo farmaco anche nella popolazione di pazienti con carcinoma mammario metastatico cosiddetto HER2-low, aprendo quindi nuove prospettive di trattamento per il sottogruppo più numeroso di pazienti con carcinoma mammario metastatico.

Lo studio di fase III NETTER-1, con i suoi risultati positivi, pubblicati sul New England Journal of Medicine nel 2017, ha portato alla registrazione FDA ed EMA e alla approvazione AIFA nel 2019 della terapia radio-recettoriale con Lutezio177-DOTATATE nei tumori neuroendocrini dell’apparato digerente. Il braccio sperimentale riguardava una terapia basata sull’attività di un radioisotopo, il Lutezio177, veicolato da un peptide, octreotate, sul recettore tipo 2 della somatostatina, che risulta espresso nella maggior parte dei tumori neuroendocrini dell’apparato digerente. Il risultato dell’obiettivo primario, cioè la sopravvivenza libera da progressione, è inequivocabilmente positivo. La discussione tra il clinico e il metodologo analizza criticamente i vari aspetti dello studio, in particolare le pubblicazioni successive alla principale, che riguardano alcuni endpoint secondari, quali la sopravvivenza globale, la tossicità e la qualità di vita.